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El panel de la FDA respalda un fármaco para la ELA muy debatido en una segunda revisión rara

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Un panel de asesores federales de salud votó el miércoles para recomendar la aprobación de un fármaco experimental para tratar la enfermedad de Lou Gehrig, un cambio notable para el muy debatido medicamento que fue rechazado anteriormente por el mismo grupo a principios de este año.

Los asesores de la Administración de Drogas y Alimentos votaron 7-2 que los datos de Amylyx Pharma justificaban la aprobación, a pesar de horas de debate sobre la solidez y confiabilidad del único estudio de la compañía. La FDA no está obligada a seguir el consejo del grupo, pero su recomendación positiva sugiere que es probable que se apruebe a finales de este mes.

La FDA ha aprobado solo dos terapias para la enfermedad, la esclerosis lateral amiotrófica o ELA, que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar.

Los pacientes apoyan la droga

Los pacientes de ELA y sus familias apoyaron el fármaco de Amylyx, lanzaron una agresiva campaña de cabildeo y reclutaron a miembros del Congreso para presionar a la FDA para que conceda su aprobación.

A pesar de una revisión negativa publicada por los científicos internos de la FDA antes de la reunión, la mayoría de los panelistas externos dijeron que Amylyx había presentado evidencia suficiente para sugerir que el medicamento está ayudando a los pacientes a vivir más tiempo. El mismo grupo de expertos en neurología votó en contra del fármaco por un estrecho margen en marzo, debido a preocupaciones sobre la falta de datos y otros problemas en el estudio de la empresa.

«Privar a los pacientes con ELA de un fármaco que podría funcionar, probablemente no sea algo con lo que me sentiría muy cómoda», dijo la Dra. Liana Apostolova, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, quien votó a favor de la aprobación. «En la reunión anterior no estaba tan claro y todavía es cuestionable».

Amylyx también pareció beneficiarse de un intercambio inusual en el que un ejecutivo de la compañía, a pedido de la FDA, se comprometió a retirar el fármaco del mercado si sus beneficios no se confirman mediante un gran estudio en curso.

La FDA tiene el poder de obligar a las empresas a retirar medicamentos del mercado, aunque generalmente es más rápido si los fabricantes de medicamentos dan ese paso voluntariamente. En los casos en que las empresas se resisten a la eliminación, el proceso regulatorio puede prolongarse durante años.

Nuevos avisos de datos segundo vistazo

La votación del miércoles concluyó una rara segunda reunión para revisar varios análisis estadísticos nuevos presentados por Amylyx en apoyo del beneficio del tratamiento para retrasar la enfermedad y prolongar la vida.

La revisión de medicamentos ALS está siendo observada de cerca como un indicador de la flexibilidad de la FDA en la revisión de medicamentos experimentales para los enfermos terminales y su capacidad para resistir la presión externa.

Amylyx realizó un pequeño ensayo de etapa intermedia de su medicamento que mostró algún beneficio en la desaceleración de la enfermedad, pero estuvo plagado de datos faltantes y otros problemas, según los revisores de la FDA.

«El resultado final, para un solo estudio, está en el límite y no es muy persuasivo desde el punto de vista estadístico», dijo a los panelistas el estadístico de la FDA, Tristan Massie.

La compañía dice que los datos muestran que el fármaco prolonga la vida

La compañía de Cambridge, Massachusetts, dice que los datos de seguimiento recopilados después de que concluyó el estudio mostraron que la vida útil del fármaco se prolongó. Los pacientes que continuaron tomando el medicamento sobrevivieron alrededor de 10 meses más que los pacientes que nunca lo tomaron, según un nuevo análisis de la compañía.

Los panelistas que estaban a favor del fármaco citaron los datos, junto con los efectos secundarios leves del fármaco, para sugerir que habría pocas desventajas para los pacientes, incluso si en última instancia no retrasa la ELA.

Pendiente de la revisión está la controvertida aprobación por parte de la FDA del fármaco Aduhelm para el Alzheimer el año pasado, que fue revisado por científicos de la misma agencia y asesores externos.

En ese caso, la FDA hizo caso omiso del voto abrumadoramente negativo de sus asesores externos, tres de los cuales renunciaron por la decisión. La aprobación de la agencia, que siguió a reuniones irregulares con el fabricante de medicamentos Biogen, está siendo investigada por el Congreso y los inspectores federales.

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